გრეივსის ორბიტოპათიის პირველ სამკურნალო საშუალებად ტეპროტუმუმაბი (Tepezza) დამტკიცდა (FDA)
სტატია ქართულ ენაზე თარგმნა: ენდოკრინოლოგმა სალომე იზორიამ
წყარო: https://www.medscape.com/viewarticle/924051
აშშ-ის საკვებისა და წამლის უსაფრთხოების ადმინისტრაციამ (FDA) მოზრდილებში თირეოიდული თვალის დავადების სამკურნალო პრეპარატად დაამტკიცა მონოკლონური ანტისხეული – ტეპროტუმუმაბი (Tepezza, Horizon Therapeutics).
თირეოიდული ოფთალმოპათია არის სერიოზული, პროგრესირებადი, მხედველობისთვის საფრთხის შემქმნელი აუტოიმუნური მდგომარეობა, რომელმაც შესაძლოა გამოიწვიოს პროფტოზი (თვალის კაკლის წინ წამოწევა), სტრაბიზმი (სიელმე), თვალის ტკივილი, სინათლისადმი მგრძნობელობის მომატება, მხედველობის გაორება და, ცალკეულ შემთხვევებში, სიბრმავე. ამ დრომდე მკურნალობის ერთადერთ შესაძლო მეთოდად მიიჩნეოდა სტეროიდები და ქირურგიული ჩარევა.
თვალის თირეოიდული დაავადება, რომელიც ითვლება, რომ ყოველწლიურად 15.000-20.000 ამერიკელში ვლინდება, ყველაზე ხშირად არის დაკავშირებული ჰიპერთირეოზთან ან გრეივსის დაავადებასთან. თუმცა, ოფთალმოპათია ვითარდება ცალკე დამოუკიდებელი პროცესის შედეგად,რაც გულისხმობს აუტოანტისხეულების მიერ თვალბუდეში არსებულ უჯრედებზე, ინსულინის მსგავსი ზრდის ფაქტორ 1-ით გაშუალებული, სასიგნალო კომპლექსის გააქტიურებას.
ტეპროტუმუმაბი, რომლის მიღება ხდება ყოველ 3 კვირაში ერთხელ, ჯამში 8 ინფუზიის სახით, ბლოკავს აღნიშნულ რეცეპტორებს.
FDA-ის ნებართვა ეფუძნება ორი კლინიკური კვლევის შედეგებს, რომელიც აღწერილ იქნა Medscape-ის სამედიცინო სიახლეებში. 72 კვირის განმავლობაში მიმდინარე მე-2 ფაზის კვლევით, რომელშიც ჩართული იყო ზომიერი და მძიმე ხარისხის თირეოიდ-ასოცირებული ორბიტოპათიის მქონე 42 პაციენტი, ტეპროტუმუმაბით მკურნალობის ფონზე გამოვლინდა მდგომარეობის მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება.
Medscape-ის სამედიცინო სიახლეების მიხედვით, შემდგომი დამადასტურებელი მე-3 ფაზის მულტინაციონალური OPTIC კვლევით გამოვლინდა, რომ 24-ე კვირაზე ტეპროტუმუმაბით ნამკურნალები 41 პაციენტიდან მნიშვნელოვან უმრავლესობას აღენიშნა პროფტოზის 2 მმ ან მეტით შემცირება, მეორე თვალში მდგომარეობის გაუარესების გარეშე (82.9%-ში პლაცებოს ჯგუფის 42 პაციენტის 9.5%-თან შედარებით; p<0.001).
მდგომარეობის მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება ასევე გამოვლინდა სხვა შედეგების გაზომვისას, როგორიცაა – ორბიტალური ტკივილი, ქუთუთოს შეშუპება, დიპლოპია და სიცოცხლის ხარისხის ქულა.
OPTIC კვლევა ახლახანს გამოქვეყნდა New England Journal of Medicine-ში.
,,დღეს მიღებული ნებართვა წარმოადგენს მნიშვნელოვან ეტაპს თვალის თირეოიდული დაავადების მკურნალობაში. ამჟამად, ამ პოტენციურად დამაუძლურებელი დაავადების მკურნალობის მეთოდები შეზღუდულია. ტეპროტომუმაბით მკურნალობას აქვს დაავადების მიმდინარეობის შეცვლის პოტენციალი, რაც პაციენტებს ზოგავს მრავლობითი ინვაზიური ჩარევის საჭიროებისგან, სთავაზობს რა მათ მკურნალობის ალტერნატიულ, არაქირურგიულ მეთოდს’’ – აღნიშნავს უაილი ჩემბერსი, მედიცინის დოქტორი, FDA-ს წამლის შეფასებისა და კვლევის ცენტრის ტრანსპლანტაციისა და ოფთალმოლოგიის მიმართულების დირექტორის მოადგილე, სააგენტოს მიერ გაცემულ პრეს-რელიზში.
Horizon Pharma-ს განცხადებაში – Prevent Blindness-ის პრეზიდენტი და მთავარი აღმასრულებელი დირექტორი – ჯეფ ტოდი – ამბობს, რომ ტეპროტუმუმაბი ,,არის ძალიან საჭირო მიღწევა ადამიანთა იმ ჯგუფისათვის, რომლებიც ისტორიულად, სიმპტომების პროგრესირებასთან ერთად, ტკივილით იტანჯებიან, რაც ზრდის თვალის შეუქცევადად დაზიანების რისკს და უკიდურესად ართულებს მათ ყოველდღიურ ცხოვრებას“.
,,აღნიშნული ნებართვა მნიშნელოვანია ჩვენი ორგანიზაციისთვის, რადგან ჩვენ ვისწრაფვით დავეხმაროთ მხედველობის დარღვევების მქონე ან მაღალი რისკის ჯგუფის პაციენტებს’’ – დასძენს იგი.
გრეივსის ორბიტოპათია: იშვიათი დაავადება
2019წლის დეკემბერში, FDA-ს დერმატოლოგიური და ოფთალმოლოგიური სამკურნალო საშუალებების საკონსულტაციო კომიტეტმა ერთხმად დაუჭირა მხარი ტეპროტუმუმაბის დამტკიცებას. 2015 წლის აპრილში მას მიენიჭა ,,დაჩქარებული პროცედურის’’ სტატუსი, ხოლო 2016 წლის ივლისში იგი აღიარებულ იქნა, როგორც პრინციპულად ახალი სამკურნალო საშუალება. 2019 წლის 19 ივნისს მან მოიპოვა ,,Orphan’’ (იშვიათი დაავადების სამკურნალო საშუალება) პრეპარატის სტატუსი.
აღნიშნული გადაწყვეტილება წინ უსწრებს რეცეპტით გასაცემი ფარმაცევტული პროდუქტების სარეგისტრაციო მოსაკრებლის შესახებ კანონის (PDUFA) სამიზნე თარიღს – 2020 წლის 8 მარტს.
,,თვალის თირეოიდული დაავადება არის იშვიათი დაავადება, რომელიც გავლენას ახდენს პოპულაციის მცირე ნაწილზე’’, ამბობს ჩემბერსი, ,,სხვადასხვა მიზეზების გამო, იშვიათი დაავადებების მკურნალობა ხშირად არ არის ხელმისაწვდომი. აღნიშნული ნებართვა წარმოადგენს მნიშვნელოვნ პროგრესს ისეთი დაავადების ეფექტური მკურნალობის დამტკიცებაში, როგორიცაა თორეოიდული ორბიტოპათია“.
ტეპროტუმუმაბისთვის დამახასიათებელ გვერდით მოვლენებს მიეკუთვნება კუნთების სპაზმი, გულისრევა, ალოპეცია, დიარეა, ზოგადი სისუსტე, ჰიპერგლიკემია, სმენის დაკარგვა, კანის სიმშრალე, დისგეზია (გემოს შეგრძნების დარღვევა) და თავის ტკივილი. კვლევების ფარგლებში, აღნიშნული გვერდითი მოვლენების უმრავლესობა შეფასდა, როგორც მსუბუქი ან ზომიერი სიმძიმის, რისი მართვაც კვლევის ფარგლებში იქნა შესაძლებელი, მკურნალობის შეფერხების ან შეწყვეტის მხოლოდ ერთეული შემთხვევებით.
პრეპარატის გამოყენება უკუნაჩვენებია ორსულობის დროს.
საკონსულტაციო ჯგუფის განხილვის თანახმად, Horizon ჩაატარებს პოსტმარკეტინგულ კვლევას, რომელიც შეისწავლის ტეპროტომუმაბის უსაფრთხოებას პაციენტთა უფრო დიდ პოპულაციაში და შეაფასებს განმეორებითი მკურნალობის მაჩვენებელს, მკურნალობის ხანგრძლივობასთან მიმართებაში.